2025年8月7日，日本厚生劳动省批准韩国与日本大阪公司合作的自闭症干细胞疗法，这是亚洲乃至全球首个获国家级药监部门批准的官方认可的标准化自闭症干细胞疗法。适用于4岁及以上自闭症谱系障碍患者，采用自体脂肪间充质干细胞静脉输注。
自闭症谱系障碍是神经发育异常的异质性疾病。我国自闭症患者超1000万，0到14岁超200万且呈上升趋势，男女比例约5:1。
自闭症谱系障碍核心症状分为两大类：
①社交沟通缺陷：语言发育迟缓/缺失、缺乏眼神接触、难以理解他人情绪、无法建立正常同伴关系；
②重复刻板行为：频繁拍手/摇晃身体、坚持固定流程、对特定事物异常专注、感官异常。
目前尚无根治性疗法，临床主要靠早期康复训练改善患儿社交能力和日常功能，但无法从根本上逆转或治愈大脑发育异常。
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此次获批疗法从患者自身脂肪提取间充质干细胞，经扩增后回输体内。研究发现，部分ASD患者免疫系统异常、脑部供血不足、神经发育滞后。而干细胞先把大脑地基修好，让神经网络正常运转，改善行为和认知。
干细胞作用机制：
1.调节免疫，有效抑制过度炎症反应；
2.分泌血管生成因子，让大脑“水电供应”恢复；
3.释放神经营养因子，激活和修复受损神经细胞。
动物实验显示，在丙戊酸诱导的自闭症小鼠模型中，该疗法显著改善社交障碍和重复行为核心症状，成果发表于《Behavioural Brain Research》。
干细胞临床治疗自闭症
的部分研究案例
临床案例一：
2025年4月，《Cureus》刊登一例自闭症合并癫痫患儿的干细胞治疗报告，患儿四年接受五次输注，结果显示：癫痫发作消失，脑电图恢复正常，且核心症状、社交技能与情绪表达持续好转。
△间充质干细胞治疗缓解自闭症谱系障碍症状：病例报告
临床案例二：
美国CNN曾报道佛罗里达州脐带血干细胞临床试验，该儿童核心症状缓解，社交能力提升，其他儿童70%症状良好改善。
△图中格蕾丝正在开心互动
临床案例三：
《ASIA - PACIFIC PSYCHIATRY》也曾报道相关试验，将32名自闭症患者随机分组，干预组1个月内接受2次自体间充质干细胞鞘内注射。12个月后，干预组疾病严重程度评分与基线平均差异显著更高，表明干预组症状临床改善程度更高。
临床案例四：
另有试验将42例自闭症患者随机分组，其中混合组应用脐血单个核细胞联合脐带间充质干细胞。结果显示，干细胞混合组总有效率明显高于脐血组。表明应用脐带间充质干细胞临床治疗自闭症安全有效。
中国自闭症治疗领域的
一项里程碑式进展
2025年3月11日，我国国家药监局药品审评中心公示，人骨髓间充质干细胞注射液获临床默示许可，拟定适应症为孤独症谱系障碍，这是我国自闭症治疗领域里程碑式进展。
总结
日本正式批准该干细胞疗法是自闭症治疗领域的重要突破，随着干细胞疗法进展并进入临床，未来更多自闭症儿童和家庭有望受益，期待孩子们都能露出甜甜笑脸，告别“小孤星”状态。
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